4月14-15日,以“聚力创新”为主题,由中国医药创新促进会主办,旨在打通研发堵点,推动产业联动的首届中国糖尿病和代谢性疾病药物器械研发创新大会在太湖之畔无锡召开。
数十位中国糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专家、国家药品监督管理局药品审评专家、糖尿病与代谢性疾病药物企业研发科学家齐聚一堂,围绕着“糖尿病、肥胖、NASH、骨质疏松、痛风、投资与合作论坛、研究设计与方法主题论坛7场论坛及1场能力建设培训论坛”进行开放性探索和讨论。
糖尿病是由于胰岛素分泌不足或胰岛素作用缺陷引起的以高血糖为特征的代谢病。尽管随着科技的进步,科学家们对不同类型的糖尿病的生理特征有了更为深入的理解,也带来了患者治疗方面的进步,但庞大的患者群体和居高不下的增长率,让糖尿病成为全球公共卫生问题。
“糖尿病治疗需要以持续创新的技术、药物、器械来控制疾病。”与会专家不约而同地表达了这一观点。
糖尿病治疗和管理需要,“突破性”创新年在胰岛素发现周年之际,国际糖尿病联盟IDF发布《全球糖尿病地图(第10版)》:年全球成年糖尿病患者约5.37亿,占该年龄段世界人口的10.5%;预计到年,糖尿病患者数将增加到6.43亿,患病率达11.3%;预计到年,将增加至7.83亿,患病率达12.2%。
在中国,据年流行病学调查显示,我国18岁及以上人群糖尿病患病率已达11.2%,但知晓率仅为36.5%,治疗率为32.2%,控制率为49.2%,均处于较低水平。结合人工智能技术进行糖尿病筛查及患者数据科学规范管理、科学指导用药、发布适合我国国情的糖尿病防治指南标准,鼓励创新药研发企业围绕临床需要进行创新,成为与会现场多位专家共同的声音。
医院内分泌科主任纪立农教授在报告中提到“糖尿病及相关代谢性疾病有大量未被满足的诊疗需求,在T1DM、T2DM、NAFLD/NASH、肥胖、糖尿病肾病、糖尿病视网膜病变、糖尿病足等疾病领域,从预测/早筛、诊断、治疗及管理临床诊疗亟待填补的空间。”
他强调,中国糖尿病的研究应该结合患者的差异和实际情况,治疗目标和指南应因地制宜。“第75届世界健康大会决议提出的糖尿病综合管理目标,除诊断率、血糖控制达标率、血压控制达标率等标准之外,中国应在糖尿病治疗中充分使用GLP-1RA、SGLT2i等创新药物。”
国家药品监督管理局审评中心高级审评员张杰则强调:“糖尿病药物研发要了解病理机制,了解临床需求,创新药研发要以患者为中心,以患者需求立项,围绕研发目标,依据自身特点进行周密、系统的实验设计,注重临床中的风险控制,加强全方位的沟通交流。”
医院内分泌科主任李小英教授在报告中,分享了糖尿病药物研发的思路——从糖尿病病理生理基础着手,通过胰岛素抵抗与胰岛β细胞缺陷;从葡萄糖吸收角度进行抑制肠道葡萄糖吸收;围绕葡萄糖排除的促进肾脏葡萄糖排除;直击血糖调节核心的葡萄糖稳态调节,以及对原有药物进行改造,提高药物依从性。“虽然此前已经出现了9大类治疗糖尿病的药物,但是没有解决根本问题,糖尿病的治疗理念亟待提升。”他说。
李小英教授大会现场,李小英教授介绍了由中国本土创新药公司华领医药研发的全球首创葡萄糖激酶激活剂(GKA)多格列艾汀(dorzagliatin,商品名:华堂宁?),也是10年来糖尿病治疗领域诞生的首款全新机制的药物。
“多格列艾汀是全球第一个获批上市的GKA类药物,在国际上受到极高